ВИЧ помогает в лечении

Статьи ВИЧ помогает в лечении

ВИЧ помогает в лечении


06.11.2009

Совсем недавно, в журнале Science от 06.11.2009 была напечатана статья, авторам которой удалось зафиксировать два положительных случая генной терапии сцепленной с X-хромосомой адренолейкодистрофии (ALD) - нейродегенеративного заболевания, которым болеют мальчики чаще всего в возрасте от 6 до 8 лет.

Адренолейкодистрофия — смертельная болезнь, подавляющее количество заболевших, умирает в молодом возрасте. Заболевание начинается на фоне недостатка у ребенка мужского пола белка ALD, кодируемого геном ABCD1, и сопутствующим разрушением миелиновой оболочки нервных волокон и нарушением функции иммунных клеток микроглии. Ученые смогли остановить течении болезни с помощью вируса полученного из ВИЧ, который доставлял терапевтический ген в стволовые клетки костного мозга.

Исследования показали, что через 14-16 месяцев развитие болезни прекращалось, а еще через 10-14 месяцев было зафиксировано поликлональное восстановление с экспрессией белка ALD в 9%-14% клеток иммунного ряда.

Это самый первый случай исцеления больного с очень серьезным и сложным заболеванием благодаря генной терапии. Возможно, что в ближайшем будущем эта технология станет заменой аллогенной трансплантации костного мозга, которая сопряжена со многими негативными факторами.